蔡磊參與推進(jìn)的漸凍癥藥迎新突破：美國FDA授予孤兒藥資格
11月24日消息，蔡磊參推據(jù)報道，進(jìn)的漸凍中美瑞康公司自主研發(fā)的癥藥資格FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的迎新予孤孤兒藥資格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），突破俗稱“漸凍癥”。美國
這是兒藥中美瑞康與漸凍癥抗?fàn)幷卟汤跀y手推進(jìn)的第二款針對漸凍癥的小核酸藥物，此前的蔡磊參推第一款藥物是針對SOD1基因的RAG-17，擬用于治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的進(jìn)的漸凍成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。
資料顯示，癥藥資格RAG-21是迎新予孤一種專門針對FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的突破水平，靶向運(yùn)動神經(jīng)元退化的美國根源。
該藥物通過RNA干擾（RNAi）機(jī)制發(fā)揮作用，兒藥通過降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的蔡磊參推錯誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。
此外，罕見病又稱“孤兒病”。新生兒發(fā)病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患病人數(shù)小于14萬的疾病，符合其中一項的疾病，即可為罕見病。針對罕見病的藥物被稱為“孤兒藥”，由于罕見病本身發(fā)病機(jī)理復(fù)雜，且藥物受眾較少，一直以來孤兒藥缺乏足夠大的市場來獲得支持，也缺少資源來開發(fā)研制。
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